Исследование фазы 1 у пациентов 12–18 лет с тяжёлой гемофилией B дало интригующий сигнал: пиковая активность фактора свёртывания IX выше, чем у взрослых, но и снижение к 52-й недел...
Болезнь Sandhoff (SD) вызывается дефектом генов HEXA/HEXB, что приводит к дефициту фермента Hex и накоплению GM2 ганглиозида в лизосомах. В предыдущих исследованиях для доставки AA...
Векторы на основе аденоассоциированного вируса (AAV) широко используются в генной терапии, однако их природный тропизм слишком широк. Это порождает давнее противоречие: чтобы заста...
После элиминации малярийной инфекции действительно ли организм полностью восстанавливается? Новейшее исследование даёт отрицательный ответ. Один особый тип макрофагов в селезёнке н...
Более 90% взрослых людей пожизненно являются носителями вируса Эпштейна–Барр (EBV), однако заболевание развивается редко. Тем не менее EBV отнесён Всемирной организацией здравоохра...